Новости медицины и здравоохранения — Docsfera.ru
SANOFI

Дайджест «Медицина будущего» №2

Ксения Скрыпник

кандидат биологических наук, редактор

В этом выпуске вы, в частности, узнаете об испытании мужских контрацептивов на грызунах, разработках новых раневых повязок, эффективных при буллезном эпидермолизе, и перспективах использования ультразвука высокой интенсивности для лечения рака печени.

Гель, созданный на основе векторных технологий, помог при буллезном эпидермолизе

Команда ученых из Стэнфордского университета добилась впечатляющего прогресса в лечении буллезного эпидермолиза1. Болезнь вызвана мутациями генов, отвечающих за выработку белков, важных для сцепления дермы и эпидермиса. Нарушение выработки этих белков приводит к тому, что кожа серьезно повреждается даже при минимальном воздействии, а появляющиеся раны сложно поддаются лечению, становясь воротами инфекции.

В настоящее время не существует эффективной терапии, единственное, что может предложить медицина таким пациентам, — симптоматическое лечение и ежедневные болезненные перевязки.

Препарат, разработанный командой Питера Маринковича, может стать настоящим прорывом в лечении заболевания. Подходит он, однако, не всем, а только пациентам с определенной формой болезни — рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом, связанным с мутацией гена COL7A1. Этот ген отвечает за выработку коллагена VII.

Основа гелеобразного препарата, предназначенного для непосредственного нанесения на раны, — вектор на основе вируса простого герпеса. Он использовался для доставки двух полноценных копий гена COL7A1 на поверхность ран.

Препарат сперва был успешно протестирован в лабораторных условиях — на культурах тканей, а также на мышах, после чего ученые перешли к испытанию с участием пациентов, среди которых было трое детей. Исследователи выбрали два повреждения на теле каждого пациента: в ходе ежедневных перевязок в течение 25 дней на одну рану наносили тестируемый гель, а на другую — плацебо.

Биопсийные образцы, взятые у 7 пациентов, показали, что коллаген VII начал синтезироваться уже на 9-й день после начала терапии. Состояние ран оценивалось спустя 3 месяца после начала терапии, а затем — несколько раз в неделю.

В группе плацебо раны то заживали, то вновь открывались. В экспериментальной группе раны зажили за 3 месяца. Лишь в одном случае пациенту потребовался еще один 25-дневный курс терапии — это помогло затянуться хронической ране, не заживавшей в течение 5 лет. Отмеченные побочные эффекты были минимальны.

Лекарство, предназначенное для лечения артрита, помогает и при алопеции

Очаговая алопеция — аутоиммунное заболевание, эффективной терапии которого пока не существует. Болезнь поражает людей всех возрастов, ей страдают и мужчины, и женщины.

Исследователи из Школы медицины при Йельском университете успешно испытали2 для лечения очаговой алопеции препарат барицитиниб, ингибитор JAK-киназы. Это лекарство сейчас используется для облегчения симптомов ревматоидного артрита.

В эксперименте приняли участие 1200 взрослых с тяжелой формой алопеции: все они утратили не менее половины волосяного покрова, а многие полностью лишились волос.

Курс лечения длился 36 недель, в течение которых пациенты, разделенные на 3 группы, получали плацебо, 4 или 2 мг барицитиниба соответственно. У каждого третьего участника исследования, получавшего большую дозу препарата, волосяной покров восстановился.

Полностью избежать побочных эффектов не удалось, однако те явления, которые были зафиксированы, ранее уже описывались при исследовании барицитиниба при ревматоидном артрите. Пациенты отмечали головные боли, акне, инфекции мочевыводящих путей, а также инфекции верхних дыхательных путей.

Мужские контрацептивы показали высокую эффективность

До недавнего времени большинство препаратов для контрацепции было разработано для приема женщинами. Мужчины могли пользоваться лишь барьерными средствами — презервативами, либо им предлагались более радикальные способы, такие как вазэктомия.

Идея разработки препаратов для мужской контрацепции не нова, однако до сих пор на рынок не было выведено ни одного лекарства, обладающего подобными свойствами. Команда исследователей из Университета Миннесоты уверяет3, что им удалось создать препарат с 99%-ной эффективностью и минимумом побочных эффектов. Однако пока лекарство было испытано только на мышах — проверка его действия на людях ожидается не раньше конца 2022 года.

Авторы исследования синтезировали вещество YCT529, способное связываться с альфа-рецептором ретиноевой кислоты (RAR). В норме он образует комплекс с ретиноевой кислотой, одной из форм витамина А, которая участвует в процессах образования спермы и некоторых этапах эмбрионального развития, а лабораторные мыши, лишенные этого белка, стерильны.

Связывание YCT529 с RAR-альфа вызывало снижение фертильности изначально здоровых самцов. Грызуны получали препарат орально в течение 4 недель: это значительно уменьшило выработку спермы. Вероятность наступления беременности понизилась на 99%. Какие-либо серьезные побочные эффекты зафиксированы не были. Фертильность восстановилась спустя 4–6 недель после отмены препарата.

Ультразвук справился с раком печени

Исследователи из Университета Мичигана предложили4 эффективный подход к лечению рака печени. Справляться с опухолями они предлагают с помощью гистотрипсии — фокусированного ультразвука высокой интенсивности.

Ученые уже испытали эту методику при лечении крыс с раком печени: она помогла уничтожить до 75% опухолевой ткани. Эффект был заметен у 81% животных, входивших в экспериментальную группу: в течение следующих трех месяцев у них не было зарегистрировано прогрессирования заболевания и возникновения метастазов. В контрольной же группе, которая не подвергалась действию ультразвука, печеночные метастазы и прогрессирование опухоли были зафиксированы у 100% животных.

При проведении процедуры используется кавитационный механизм воздействия. Направленное действие ультразвуковых импульсов провоцирует возникновение микропузырьков в опухолевых тканях. Они лопаются и одновременно разрушают ту часть опухоли, в которой находятся. Такой процесс не повышает риск метастазирования, а, наоборот, снижает его, увеличивая выживаемость после процедуры.

Исследователи продолжат изучать безопасность и эффективность гистотрипсии, а в перспективе надеются, что им удастся начать использовать этот подход при лечении пациентов с раком печени.

Ссылки

  1. Gurevich I., Agarwal P., Zhang P. P., Dolorito J. A., Oliver S., Liu H., Reitze N., Sarma N., Bagci I. S., Sridhar K., Kakarla V., VYenamandra V. K., O’Malley M., Prisco M., Tufa S. F., Keene D. R., South A. P., Krishnan S. M., Marinkovich P. M.. In vivo topical gene therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa: a phase 1 and 2 trial. Nature Medicine volume 28, pages 780–788 (2022). [электронный ресурс] Режим доступа: https://www.nature.com/articles/s41591-022-01737-y (Дата обращения: 07.06.2022).
  2. King B., M.D., Ph.D., Ohyama M., M.D., Ph.D., Kwon O., M.D., Ph.D., Zlotogorski A., M.D., Ko J., M.D., Mesinkovska N. A., M.D., Ph.D., Hordinsky M/, M.D., Dutronc Y., M.D., Wu W.-S., M.D., McCollam J., Pharm.D., Chiasserini C., Sc.D., Yu G., Ph.D., et al. Two Phase 3 Trials of Baricitinib for Alopecia Areata. May 5, 2022. N Engl J Med 2022; 386:1687-1699 DOI:10.1056/NEJMoa2110343.
  3. A non-hormonal pill could soon expand men’s birth control options. American Chemical Society (ACS). March 23, 2022. [электронный ресурс] Режим доступа: https://www.acs.org/content/acs/en/pressroom/newsreleases/2022/march/non-hormonal-pill-could-soon-expand-mens-birth-control-options.html (Дата обращения: 07.06.2022).
  4. Worlikar T., Zhang M., Ganguly A., Hall T. L., Shi J., Zhao L., Lee F. T., Mendiratta-Lala M., Cho C. S., Xu Z. Impact of Histotripsy on Development of Intrahepatic Metastases in a Rodent Liver Tumor Model. Cancers 2022, 14(7), 1612, 22.03.2022; [электронный ресурс] Режим доступа: https://doi.org/10.3390/cancers14071612 (Дата обращения: 07.06.2022).

Вас может заинтересовать

Присоединитесь к запланированной онлайн-презентации