Что такое клинические исследования и уровни доказательности

В первом материале из серии по медицинской статистике на практике с Д. И. Мараповым разбираем, что такое уровни доказательности, что определяет дизайн исследования.

Известны десятки различных видов клинических исследований (КИ). Мы расскажем об основных параметрах дизайна, а также разберем структуру важного раздела любой научной публикации — описание материалов и методов исследования. Читая научную статью, важно следить за тем, соблюдает ли автор условия, предусмотренные для каждого вида дизайна КИ, и в достаточной ли мере описывает их.

Что такое клиническое исследование?

Клиническое исследование — это изучение определенного явления, относящегося к здоровью человека, с помощью методов статистического анализа. Объектом клинического исследования, в отличие от доклинического, является человек (в доклиническом объектом являются животные, биологические ткани, клетки, бактерии, вирусы и т. д.). Круг вопросов, которые ставятся при проведении клинического исследования, очень широк, включает в себя оценку эффективности новых методов лечения, сравнение их с другими, выявление факторов риска неблагоприятных исходов, изучение патогенеза, сравнение различных клинических форм заболевания, разработку прогностических моделей и т. д.

Что определяет дизайн клинического исследования?

Каждое КИ имеет определенный дизайн, который определяет основные особенности его проведения:

• каким образом будут отобраны исследуемые;
• сколько групп будут сравнивать;
• насколько будут информированы пациенты о проводимом лечении;
• какие статистические методы будут использованы для анализа и т. д.

На «пирамиде доказательности клинических исследований» разные виды дизайна КИ представлены в сравнении по степени доверия к результатам. Мы видим, что самыми «доказательными» являются систематические обзоры, объединяющие результаты нескольких самостоятельных рандомизированных КИ. Ниже по уровню доказательности идут когортные исследования и исследования случай-контроль, относящиеся к сравнительным, или контролируемым, исследованиям. Внизу пирамиды находятся описания клинических случаев и мнение экспертов. Доклинические исследования здесь тоже указаны, однако они не могут сравниваться с КИ по уровню доказательности, т. к. объектом в них является не человек.

Важный фактор, значительно влияющий на результаты исследований, — степень информированности его участников о ходе процесса.

Виды клинических исследований по степени информированности участников о результатах рандомизации

По степени информированности участников КИ о результатах рандомизации (т. е., в какой группе — экспериментальной или контрольной — находится пациент) выделяют:

Открытое (без ослепления) — все участники знают, какой препарат получает пациент.
Слепое (замаскированное) — одна или несколько сторон, принимающих участие в исследовании, находятся в неведении относительно распределения пациентов по группам.

• Простое слепое
  Пациент не знает, какое лекарство принимает.
• Двойное слепое
  Ни врач, ни больной не знают, какое лекарство получает пациент.
• Тройное слепое
  Ни пациент, ни врач, ни специалист, обрабатывающий результаты, не знают, какое лечение, экспериментальное или контрольное, получает тот или иной пациент.

Мы разобрали, виды КИ по некоторым параметрам, в следующих материалах серии можно узнать о типах дизайна КИ и как читать исследование на конкретном примере: что можно узнать в разделе “Материалы и методы”, какими бывают конечные точки исследования, что можно узнать о статистическом анализе, читая исследование.

Медицинская статистика стала неотъемлемой частью клинической практики, поэтому каждому врачу так важно в ней разбираться. В этом помогут материалы из серии “Медицинская статистика на практике”.