«Болезнь как бы находится в начале своего пути» — интервью Симоновой Ольги о детях с МВ в возрасте 2–5 лет — Docsfera.ru
SANOFI

«Болезнь как бы находится в начале своего пути» — интервью Симоновой Ольги о детях с МВ в возрасте 2–5 лет

Ранняя диагностика заболевания и старт терапии без задержек — это один из ключевых аспектов терапии муковисцидоза. Именно поэтому маленькие пациенты находятся в особом фокусе врачей, ведь именно такая тактика позволяет контролировать заболевание в самом его начале1.

На данный момент в России для младенческой популяции существует несколько схем лечения при МВ, которые включают как поддерживающую терапию с применением муколитической и бронхолитичекой терапии, антибактериальной терапии, терапии дыхательной недостаточности и пр., так и патогенетическую терапию, механизм действия которой заключается в повышении количества активного белка CFTR на поверхности клеток экзокринных желёз, повышении лёгочной функции и снижении частоты лёгочных обострений2.

В 2021 году экспертный совет фонда «Круг добра» расширил критерии отбора детей с МВ на патогенетическую терапию препаратом ивакафтор + лумакафтор от компании Vertex Pharmaceuticals Inc. На данный момент данная терапия зарегистрирована в России и доступна для детей от двух и старше3.

Симонова Ольга Игоревна, доктор медицинских наук, заведующий пульмонологическим отделением ФГАУ «Научный центр здоровья детей» поделилась достижениями и ключевыми аспектами безопасности и эффективности таргетной терапии при МВ в отношении маленьких пациентов 2–5 лет.

– Ольга Игоревна, поделитесь общими впечатлениями о терапии препаратом ивакафтор + лумакафтор у детей c муковисцидозом в возрасте 2–5 лет. Как вы оцениваете безопасность терапии данным препаратом у этой категории пациентов?

«Впечатления самые благоприятные, препарат переносится хорошо, в целом никаких нежелательных явлений (НЯ) не отмечается, а положительные фиксируются в виде улучшения самочувствия, исчезновения кашля, хорошей прибавки в весе.

Нами не было отмечено никаких НЯ, отклонений, которые обычно фиксируются в биохимических анализах крови таких пациентов. Поэтому на сегодняшний момент можно считать препарат ивакафтор + лумакафтор безопасным. Мы продолжаем наблюдать за детьми.»

– В чем основная специфика ведения детей 2–5 лет с муковисцидозом?

«Специфика заключается в том, что в этом возрасте в большинстве случаев, проявления заболевания не такие яркие, как у более старших детей, кроме того нарушения в органах и системах не такие выраженные. Болезнь как бы находится в начале своего пути и изменений в жизнедеятельности организма пока не много. В таком возрасте дети не могут предъявлять жалобы, фиксировать свои ощущения. Приходится оценивать ситуацию со слов, как правило, мамы. В данной ситуации следует очень внимательно, во-первых, следить за ребенком. Во-вторых, наблюдать за терапией препаратом ивакафтор + лумакафтор, как она в еще нетяжелых условиях проявляет свою активность и как восстанавливает функционирование натрий-хлорного канала.»

– С какими сложностями столкнулись врачи и их маленькие пациенты при проведении этой терапии?

«Никаких особых сложностей не было. Форма в виде порошка достаточно удобна, родители очень быстро приспособились к новой таргетной терапии, а дети порой даже не замечали перемен. Они находятся в таком возрасте, когда еще не осознают ни свою проблему, ни терапию, которую им приходится принимать, поэтому, наверное, никаких особых сложностей не было.»

– Какими вы видите перспективы развития терапии муковисцидоза для детской популяции?

«Комбинация ивакафтор + лумакафтор показана для лечения муковисцидоза у пациентов, гомозиготных по мутации F508del в гене CFTR2. Хочется, чтобы арсенал применяемых у маленьких пациентов молекул расширялся, чтобы терапию получали дети с различными генотипами этого заболевания. Для нас это самое главное. Желательно, понизить возраст, с которого можно применять таргетные молекулы, у маленьких детей, которые нуждаются в терапии, не только по генотипу, но и по состоянию заболевания5

– Должна ли трансформироваться медицинская среда для создания благоприятных условий для пациентов детской популяции?

«Мне кажется, когда речь идет о приеме лекарства, какая-то особая трансформация медицинской среды не требуется. Нужен лишь постоянный и тщательный контроль терапии со стороны специалистов — каждые три месяца, чтобы не пропустить появление нежелательных явлений и фиксировать эффективность таргетного препарата4. И самое главное — это бесперебойное обеспечение пациентов препаратом2.

Таким образом, у детей в возрасте 2–5 лет муковисцидоз находится в самом начале своего развития, и только своевременное начало лечения позволяет контролировать заболевание1. Назначаемая сегодня терапия комбинированным лекарственным препаратом ивакафтор + лумакафтор заметно улучшает самочувствие этих пациентов — у них исчезает кашель, они хорошо прибавляют в весе. И, что также важно, дети хорошо переносят такое лечение.»

Безопасность применения препарата ивакафтор + лумакафтор в возрасте 2-5 лет

1факт
По данным регистра пациентов с муковисцидозом за 2020 в России насчитывается порядка 500 детей в возрасте 2-5 лет.
2факт
Ранее вмешательство с применением модуляторов CFTR играет ключевую роль в терапии пациентов и способно улучшить течение и исходы МВ7,8:
Ключевые цели лечения
Улучшение или поддержание функции легких9,10
Снижение частоты легочных обострений9
Улучшение нутритивного статуса9,11
Факторы прогрессирования заболевания8,12-15
Нарушение структуры легких у детей младшего возраста выявляется до снижения легочной функции, определяемой по ОФВ114. В среднем в популяции пациентов старше 6 лет отмечается прогрессирование ОФВ1 на 1-3% в год16
Легочные обострения могут возникать уже в первые 5 лет жизни и приводить к необратимому повреждению легких15,17
К 12 годам примерно 30% пациентов испытывают одно или более обострений в год13
Замедление темпа развития, включая низкий рост ребенка, а также ранние проявления МВ влияют на снижение выживаемости13

Источники

  1. Egan ME, Schechter MS, Voynow JA. Cystic fibrosis. In: Kliegman RM, St. Geme JW, Blum NJ, Shah SS, Tasker RC, Wilson KM, eds. Nelson Textbook of Pediatrics. 21st ed. Philadelphia, PA: Elsevier; 2020:chap 432.
  2. Клинические рекомендации по терапии кистозного фиброза (муковисцидоза), 2021
  3. «Круг добра» обеспечит Оркамби всех детей с муковисцидозом. Электронный источник: https://vademec.ru/news/2021/08/26/krug-dobra-obespechit-orkambi-vsekh-detey-s-mukovistsidozom-/. Дата обращения: 12.04.2023
  4. A. L. M. dos Santos, H. de M. Santos, Cystic Fibrosis: Clinical Phenotypes in Children and Adolescents, Pediatr Gastroenterol Hepatol Nutr. 2018 Oct; 21(4): 306–314.
  5. Правило для исключительных: как повысить доступность терапии для пациентов с муковисцидозом и другими редкими заболеваниями. Электронный источник: https://vademec.ru/news/2023/02/02/pravilo-dlya-isklyuchitelnykh-kak-povysit-dostupnost-terapii-dlya-patsientov-s-mukovistsidozom-i-dru%3Ferid%3DLdtCKhAMz/. Дата обращения: 12.04.2023
  6. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2020 год site_registre_2020.pdf (med-gen.ru)
  7. Castellani C, et al. J Cyst Fibros. 2009;8(3):153-173.
  8. Dijk FN, et al. Arch Dis Child. 2011;96(12):1118-1123.
  9. Mogayzel PJ Jr, et al. Am J Respir Crit Care Med. 2013:187(7):680-689.
  10. Welsh MJ et al. Cystic fibrosis: membrane transport disorders. In: Valle Det al, eds. The Online Metabolic & Molecular Bases of Inherited Disease. New York, NY: The McGraw-Hill Companies Inc; 2004: part 21, chap 201. www.ommbid.com. Дата последнего доступа: июнь 2023.
  11. Stallings VA, et al. J Am Diet Assoc. 2008:108(5):832-839.
  12. O' Sullivan BP, Freedman SD. Lancet. 2009;373(9678):1891-1904.
  13. Yen EH, et al. J Pediatr. 2013;162(3):530-535.
  14. De Jong PA, et al. Eur Resp J. 2004:23:93-97.
  15. Sanders DB, et al. Am J Respir Crit Care Med. 2010;182(5):627-632.
  16. Liou TG, et al. J Cyst Fibros 2010;9(4):250-256.
  17. Goss CH, Burns JL. Thorax. 2007:62(4):360-367.

Вас может заинтересовать

Присоединитесь к запланированной онлайн-презентации