«Болезнь как бы находится в начале своего пути» — интервью Симоновой Ольги о детях с МВ в возрасте 2–5 лет

Безопасность терапии препаратом ивакафтор+лумакафтор

На данный момент в России для младенческой популяции существует несколько схем лечения при МВ, которые включают как поддерживающую терапию с применением муколитической и бронхолитичекой терапии, антибактериальной терапии, терапии дыхательной недостаточности и пр., так и патогенетическую терапию, механизм действия которой заключается в повышении количества активного белка CFTR на поверхности клеток экзокринных желёз, повышении лёгочной функции и снижении частоты лёгочных обострений².

В 2021 году экспертный совет фонда «Круг добра» расширил критерии отбора детей с МВ на патогенетическую терапию препаратом ивакафтор + лумакафтор от компании Vertex Pharmaceuticals Inc. На данный момент данная терапия зарегистрирована в России и доступна для детей от двух и старше³.

Фото: Симоновой Ольги Игоревны, опубликованное на сайте Морозовская ДГКБ ДЗМ

Симонова Ольга Игоревна, доктор медицинских наук, заведующий пульмонологическим отделением ФГАУ «Научный центр здоровья детей» поделилась достижениями и ключевыми аспектами безопасности и эффективности таргетной терапии при МВ в отношении маленьких пациентов 2–5 лет.

Безопасность применения препарата ивакафтор+лумакафтор в возрасте 2-5 лет

«Впечатления самые благоприятные, препарат переносится хорошо, в целом никаких нежелательных явлений (НЯ) не отмечается, а положительные фиксируются в виде улучшения самочувствия, исчезновения кашля, хорошей прибавки в весе.

Нами не было отмечено никаких НЯ, отклонений, которые обычно фиксируются в биохимических анализах крови таких пациентов. Поэтому на сегодняшний момент можно считать препарат ивакафтор + лумакафтор безопасным. Мы продолжаем наблюдать за детьми.»

Специфика ведения детей 2–5 лет

«Специфика заключается в том, что в этом возрасте в большинстве случаев, проявления заболевания не такие яркие, как у более старших детей, кроме того нарушения в органах и системах не такие выраженные. Болезнь как бы находится в начале своего пути и изменений в жизнедеятельности организма пока не много. В таком возрасте дети не могут предъявлять жалобы, фиксировать свои ощущения. Приходится оценивать ситуацию со слов, как правило, мамы. В данной ситуации следует очень внимательно, во-первых, следить за ребенком. Во-вторых, наблюдать за терапией препаратом ивакафтор + лумакафтор, как она в еще нетяжелых условиях проявляет свою активность и как восстанавливает функционирование натрий-хлорного канала.»

Сложности для врачей и маленьких пациентов во время терапии

«Никаких особых сложностей не было. Форма в виде порошка достаточно удобна, родители очень быстро приспособились к новой таргетной терапии, а дети порой даже не замечали перемен. Они находятся в таком возрасте, когда еще не осознают ни свою проблему, ни терапию, которую им приходится принимать, поэтому, наверное, никаких особых сложностей не было.»

Перспективы развития терапии для детей

«Комбинация ивакафтор + лумакафтор показана для лечения муковисцидоза у пациентов, гомозиготных по мутации F508del в гене CFTR². Хочется, чтобы арсенал применяемых у маленьких пациентов молекул расширялся, чтобы терапию получали дети с различными генотипами этого заболевания. Для нас это самое главное. Желательно, понизить возраст, с которого можно применять таргетные молекулы, у маленьких детей, которые нуждаются в терапии, не только по генотипу, но и по состоянию заболевания⁵.»

Должна ли трансформироваться медицинская среда для создания благоприятных условий пациентам

«Мне кажется, когда речь идет о приеме лекарства, какая-то особая трансформация медицинской среды не требуется. Нужен лишь постоянный и тщательный контроль терапии со стороны специалистов — каждые три месяца, чтобы не пропустить появление нежелательных явлений и фиксировать эффективность таргетного препарата⁴. И самое главное — это бесперебойное обеспечение пациентов препаратом².

Таким образом, у детей в возрасте 2–5 лет муковисцидоз находится в самом начале своего развития, и только своевременное начало лечения позволяет контролировать заболевание¹. Назначаемая сегодня терапия комбинированным лекарственным препаратом ивакафтор + лумакафтор заметно улучшает самочувствие этих пациентов — у них исчезает кашель, они хорошо прибавляют в весе. И, что также важно, дети хорошо переносят такое лечение.»

Безопасность применения препарата ивакафтор + лумакафтор в возрасте 2-5 лет

1факт

По данным регистра пациентов с муковисцидозом за 2020 в России насчитывается порядка 500 детей в возрасте 2-5 лет.

2факт

Ранее вмешательство с применением модуляторов CFTR играет ключевую роль в терапии пациентов и способно улучшить течение и исходы МВ^7,8:

Ключевые цели лечения

Улучшение или поддержание функции легких^9,10

Снижение частоты легочных обострений⁹

Улучшение нутритивного статуса^9,11

Факторы прогрессирования заболевания^8,12-15

Нарушение структуры легких у детей младшего возраста выявляется до снижения легочной функции, определяемой по ОФВ₁¹⁴. В среднем в популяции пациентов старше 6 лет отмечается прогрессирование ОФВ1 на 1-3% в год¹⁶

Легочные обострения могут возникать уже в первые 5 лет жизни и приводить к необратимому повреждению легких^15,17
К 12 годам примерно 30% пациентов испытывают одно или более обострений в год¹³

Замедление темпа развития, включая низкий рост ребенка, а также ранние проявления МВ влияют на снижение выживаемости¹³