Real-World Evidence: что новый подход дает современной медицине и здравоохранению. Татьяна Гольдина об использовании цифровизации для получения ранее недоступных медицинских данных

Сегодня в почете доказательная медицина с фокусом на результат, качество и заботу о пациентах. Как проходят диагностика и лечение больных в условиях клинической практики, какие внешние факторы влияют на эти процессы, каково качество жизни пациентов, что они сами думают о лечении и что обязывает специалистов анализировать. О том, как в процессе такого анализа могут помочь исследования рутинной практики, Docsfera поговорила с Татьяной Гольдиной, кандидатом биологических наук, руководителем направления по данным рутинной практики и научной коммуникации медицинского отдела компании Sanofi.

Зарождение ИРП и признание их в медицинском сообществе

— Татьяна, Вы можете вспомнить, когда на слуху появились понятия Real World Data и Real World Evidencе, в какой момент к этому направлению стали проявлять интерес в России?

— Термин Real World Data появился в мире в 1991 году. Но в Россию понятия RWD и RWE пришли примерно в 2010 году. Это были просто термины, которые мы даже мало использовали: на RWE как на систему знаний в те времена не обращали внимания. При этом 2008–2012 годы я бы охарактеризовала как период интенсивного роста неинтервенционных (наблюдательных) исследований, которые мы сегодня рассматриваем как один из типов ИРП.

Стимул к развитию направления Real World Evidence в мире был дан в 2016 году, когда Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выпустило федеральный закон, известный как 21st Century Cures Act¹. В документе появился раздел, посвященный Real World Evidence, в котором говорится о разработке программы для оценки потенциального использования RWE, включая их применение для регистрации показаний лекарственных средств.

Примерно в 2016–2018 гг. многие международные фармацевтические компании начинают развивать направление Real World Evidence в рамках своей деятельности. В Россию этот тренд пришел в 2018–2019 годах, когда представительства международных компаний и российские компании начали развивать это направление в нашей стране, в том числе актуализировать тему в научных публикациях и на конференциях. Значимым событием стала первая конференция по теме исследований рутинной практики, проведенная в 2020 году: «RWD/RWE: Важный инструмент для принятия решений в здравоохранении»² (с резолюцией этой конференции можно ознакомиться по ссылке — Ред.).

— Когда этот метод стал признаваться медицинским сообществом?

— Ретроспективные исследования — то есть те, что построены на уже существующих данных — знакомы ученым многие десятилетия. Врачи привыкли брать эти данные из историй болезни и амбулаторных карт и анализировать их. В России в научной среде сформировалось скептическое отношение к ретроспективным исследованиям. Поэтому к направлению RWE многие также относятся несерьезно, приравнивая его к прежним способам проведения ретроспективных исследований и делая аналогичные выводы о низком качестве результатов.

Прошло несколько отраслевых конференций с обсуждением темы RWE, эта тема была также представлена в ряде терапевтических конференций. Безусловно, мне можно возразить: ретроспективные исследования были всегда, проспективные неинтервенционные исследования в России активно проводят около 15 лет — значит, и направление RWE существовало все эти годы. Но это не совсем так.

— В чем же разница, почему, на Ваш взгляд, это неверно?

— Real World Evidence — это направление, система знаний, объединяющая различные типы исследований, построенных на данных рутинной практики, и обладающая единой методологией проведения, которая обеспечивает качество научного результата. При этом понятие «данные рутинной практики» уже давно вышло за рамки данных из историй болезней и амбулаторных карт. А в методологии, помимо классических методов, используются цифровые технологии.

Так как Real World Evidence — еще молодая система знаний, она обладает еще одним важным признаком — постоянным динамичным развитим. И наша задача состоит как раз в том, чтобы развивать ИРП и приобщать коллег, партнеров к новым подходам, методам, методологии в целом. Это позволит повысить качество ИРП и вывести их на новый уровень доказательной медицины.

Медицинские устройства, мобильные приложения, пациентские сообщества как источники данных

— Развитие направления RWE — прямое следствия цифровизации медицины?

— Совершенно верно. Во-первых, благодаря цифровизации появилось огромное количество новых данных, к которым можно получить доступ. Их можно черпать из большого числа источников, которых ранее не существовало. Во-вторых, в медицину внедряются новые технологии. Так, например, сегодня уже возможно не обрабатывать данные, полученные в лечебном учреждении, вручную, а использовать для этого искусственный интеллект.

— А какие источники данных существуют сегодня, помимо историй болезни?

— Мне по-прежнему нравится классификация источников данных, которую мы представили в 2020 году в журнале «Медицинские технологии. Оценка и выбор»³. Все источники ДРП можно классифицировать в 4 основные группы: исследования, система здравоохранения, пациент/человек, медицинские и иные носимые устройства.

Особенно это актуально, когда дело касается тяжелых заболеваний вроде онкологических. Например, человек хочет узнать, какие реакции у других пациентов вызывает препарат. Он открыто рассказывает о своем диагнозе, назначениях врача и реакциях на терапию.

Кроме того, в ИРП используют как мобильные приложения, так и их данные, — например, при изучении таких заболеваний, как сахарный диабет, артериальная гипертония. Часто они содержат дневники, куда человек регулярно вносит определенные показатели, информацию о самочувствии. К данным из мобильных приложений и открытых источников некоторые исследователи относятся скептически: эту информацию вводит сам пациент, а он может ошибиться. При этом возможности валидировать эти данные первоисточниками (истории болезни, амбулаторные карты, отчеты с медицинских приборов и др.) чаще всего нет. На сегодняшний день эта проблема является одним из ограничений методологии ИРП. Поэтому, как и в любой научной работе, в протоколе ИРП методология и ее ограничения должны быть обязательно написаны.

Сами по себе ИРП могут служить источником данных для новых исследований. Научное сообщество уже давно знакомо с таким подходом, как ad-hoc анализ. В дополнение к этому важно подчеркнуть, что многие фармацевтические компании активно проводят ИРП в разных областях и в разных странах — так формируются так называемые data lakes, или «озера данных», информацию из которых можно повторно использовать (безусловно, при соблюдении всех правил работы с персональными данными и научными исследованиями).

В продолжении интервью мы сравним ИРП с классическими клиническими исследованиями, поговорим об обязательствах публиковать результаты ИРП и о перспективах этого метода в России. Читайте на Доксфере

Литература

1. Гольдина Т. А., Колбин А. С., Белоусов Д. Ю., Боровская В. Г. Обзор исследований реальной клинической практики. Качественная клиническая практика. 2021; (1):56-63. https://doi.org/10.37489/2588-0519-2021-1-56-63

2. Real-World Evidence. — Текст: электронный//FDA.gov: [сайт]. — URL: https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence (дата обращения: 11.04.2022).