Что говорят RWE-скептики, или 5 каверзных вопросов об исследованиях рутинной практики (ИРП)

Исследования рутинной практики, исследования реальной практики, Real World Data, Real World Evidence — это все синонимы? Как разобраться во всей этой мудреной терминологии?

Действительно, устоявшейся русской терминологии пока нет. Но, на наш взгляд, самый верный вариант название этого типа исследований — исследования рутинной практики.

Данные, которые собирают в ходе ИРП, называют данные рутинной практики (ДРП), в англоязычном варианте — Real World Data (RWD). Следующее понятие — основанная на этих данных совокупность доказательств рутинной практики (СДРП), или Real World Evidence (RWE). Термин RWE используется и во втором значении: как система знаний на основе данных, получаемых в таких исследованиях. И уже на основе RWE разрабатываются или корректируются клинические рекомендации и инструкции по применению лекарственных препаратов, принимаются экономические и клинические решения.

Об RWE как таковом увлекательно рассказывает специалист по исследованиям Татьяна Гольдина в материале «Real-World Evidence: что новый подход дает современной медицине и здравоохранению».

Ничего нового! Неинтервенционные ретроспективные исследования известны давно. Они ничем от исследований рутинной практики не отличаются.

Отличаются. Да, в ИРП используются ретроспективные данные, исследователи не вмешиваются в процессы. Например, информация о нежелательных явлениях вполне может быть частью данных из рутинной практики, но это только один его источник. Главное отличие RWE от других известных методов ретроспективного исследования — в большом количестве ранее не доступных источников данных и в технологиях, которые помогают быстро собрать и обработать всю информацию. Совокупность этих факторов помогает повысить достоверность результатов исследования.

RWE дает понимание реальных условий, в которых работает лекарственный препарат: группы населения среди пациентов, паттерны диагностики и лечения, эффективность существующих методов лечения, приверженность пациентов терапии, особенностей приема препарата и так далее. С таким набором аналитики можно выдвигать глобальные фармакоэкономические гипотезы.

Об отличиях ИРП от привычных ученому исследовательских методов, о роли исследований рутинной клинической практики в оценке медицинских технологий вы можете прочитать в статье «Исследования рутинной клинической практики: от получения данных к оценке медицинских технологий и принятию решений в здравоохранении».

Посты в пациентских форумах и соц.сетях, пациентские дневники в мобильных приложения — это же «грязные» данные, субъективные, далеко не всегда достоверные! Каков уровень доказательности исследования на основе такой информации?

Конечно, на основе только лишь данных типа пациент/человек нельзя получить достоверные результаты: эти данные создаются пациентами часто спонтанно, без всякой структуры, никто не отвечает за их правильность. Никто не спорит об их неоднозначности. Это одно из ограничений методологии, и оно должно быть прописано в протоколе исследования.

Однако при правильной обработке — извлечении структурированных признаков, очистке записей: устранении задвоений, противоречий, искажений и т.п. — эта информация может существенно дополнить общую картину и повысить достоверность конечных выводов.

Разумеется, никто не собирается использовать посты в соц.сетях как единственных источник. Но в комплексе с другими, объективными данными (к примеру, информацией об оплате медицинских услуг, записями в электронных медицинских картах, записями актов гражданского состояния и т.д.) сообщения самих пациентов о своем состоянии, ходе лечения дают возможность делать обоснованные выводы.

Подробно об этапах ИРП, классификации источников данных читайте в статье «Данные рутинной практики (real-world data): от планирования к анализу».

А разве сбор таких разнообразных данных о пациентах без их согласия — не нарушение врачебной тайны?

Подписанное пациентом или его законным представителем добровольное информированное согласие и согласие на обработку персональных данных разрешает передачу этой информации третьим лицам в исследовательских целях. Таким образом при проведении RWE ответственность за сохранность данных перед пациентом несет медучреждение, а не организация-исследователь.

Если данные берутся из источников, открытых неограниченному кругу лиц — не требующих регистрации с подтверждением модератора форумах пациентских сообществ или открытых постах в социальных сетях — положения закона об охране врачебной тайны на них не распространяются, и эти публикации можно использовать без согласия автора. Но защита конфиденциальной информации — о здоровье гражданина — этически очень чувствительная тема. Она должна быть прописана в протоколе исследований.

Перед этапом анализа и обсуждения полученных данных необходимо позаботиться о том, чтобы участников исследования идентифицировать было невозможно: любая комбинация данных, указывающая на личность пациента, должна быть удалена.

Подробнее о работе с персональными данными при проведении ИРП и других неинтервенционных исследований, об отказе медорганизаций заключать договоры с исследователями и т.п. вы можете прочесть в статье «Юридические аспекты проведения неинтервенционных исследований».

Хорошо, соглашусь, RWE интересный, прогрессивный метод! Хочу исследовать приверженность терапии среди пациентов Крайнего Севера с СД2. С чего начать?

Рекомендуем начинать с инструментов стратегического анализа, в частности с анализа разрывов (gap-анализ)². После необходимо сформировать список исследований (включая дизайн), необходимых для получения RWE (то есть для преодоления «разрывов»). После оценки бюджета и сроков проведения ИРП следует важнейший этап — оценка данных рутинной практики. Вы анализируете, в каких источниках содержится нужная вам информация, насколько она доступна, насколько этически правильно и законно ее извлечение и обработка, на протяжении какого времени ее собирали (оценка глубины данных), какую конкретно информацию удастся извлечь из этих источников, сможете ли вы использовать несколько источников и т.п. В отличие от классических, клинических исследований здесь предстоит уделить особое внимание оценке источников и данных².

Кстати, о том, как проводить ИРП именно в области лечения сахарного диабета, вы можете узнать из материала «Рекомендации по проведению исследований рутинной практики, направленных на изучение лечения сахарного диабета».