В оценке медицинских технологий и принятии решений в здравоохранении наступило время новой парадигмы: совокупность доказательств, полученных как в клинических исследованиях, так и в исследованиях рутинной практики, представляет собой единую доказательную базу1. Почему это так важно, и что дают врачу исследования рутинной практики?
Исследования рутинной практики (ИРП) — новый подход, который продиктован самой клинической практикой. Его необходимость обусловлена тем, что строгие критерии включения в рандомизированные клинические исследования (РКИ) и исключения из них выводят за рамки изучения большинство пациентов, получающих рутинную помощь2,3.
Совокупность доказательств рутинной практики (СДРП, Real World Evidence, RWE) дополняет результаты, полученные в классических РКИ, устраняя текущие пробелы в клинических знаниях. Например, при анализе практики лечения пациентов с сахарным диабетом 2-го типа важно иметь анализ клинической практики с учетом таких факторов, как приверженность лечению4,5, частота побочных эффектов и влияние терапии на развитие микрососудистых осложнений и сердечно-сосудистых событий6.
СДРП стала важным средством оценки эффективности медицинских вмешательств в более широкой и репрезентативной, в отличие от РКИ, популяции пациентов, с которыми врач встречается в ходе повседневной работы. В частности, результаты ИРП позволяют оценить эффективность терапевтического вмешательства у больных со множественными сопутствующими заболеваниями, которые часто не соответствуют критериям включения в РКИ. Они могут стать основанием для принятия клинических решений, будь то лечение отдельного пациента или инициатива по улучшению качества оказания помощи в поликлинике или больнице7.
Информация, полученная клиницистами из ИРП, позволяет сгруппировать пациентов по категориям для отслеживания состояния, определить, какие методы лечения работают наиболее и наименее эффективно у конкретного типа больных, лучше прогнозировать динамику процессов и разрабатывать более точные рекомендации по лечению и уходу7.
Значимость проспективных наблюдательных исследований была продемонстрирована в ходе Framingham Heart Study, начатого почти 70 лет назад8. Это исследование дало существенное представление об эпидемиологии сердечно-сосудистых заболеваний и их факторах риска, а также значительно повлияло на клиническое мышление и практику, предоставило ключевые доказательства, которые легли в основу разработки руководств по лечению кардиологических больных во всем мире.
Ярким примером влияния СДРП на принятие клинических решений стало ретроспективное наблюдательное исследование действия живой аттенуированной противогриппозной вакцины в виде назального спрея в США. После успешного испытания в ряде РКИ Консультативный комитет по практике иммунизации (Advisory Committee on Immunization Practices, ACIP) одобрил ее применение, в том числе у детей. По результатам наблюдательных исследований, показавших, в отличие от РКИ, низкую эффективность вакцины (почти нулевую против некоторых пандемических штаммов гриппа), ACIP изменил решение и рекомендовал не использовать живую аттенуированную вакцину9.
Анализ данных исследования «Оценка сердечно-сосудистого риска у людей с сахарным диабетом 2-го типа при инсулинотерапии» (CREDIT) показал, что улучшение гликемического контроля у пациентов, начинающих прием инсулина, привело к значительному снижению вероятности сердечно-сосудистых событий, таких как инсульт и смерть от сердечно-сосудистых заболеваний. Разницы при использовании различных режимов инсулинотерапии не наблюдалось, что свидетельствует о том, что наиболее важным фактором, определившим этот эффект терапии, был хороший гликемический контроль10.
Огромная роль данных рутинной практики (ДРП) и СДРП была подтверждена с началом пандемии COVID-19. Экстренность ситуации не позволяла ожидать результатов РКИ для разработки протоколов ведения пациентов с COVID-19 в стандартном режиме. ДРП, полученные из различных источников (регистров, электронных медицинских карт и т. д.), дали исследователям возможность, в частности, ответить на следующие вопросы11:
Важное практическое преимущество ИРП — возможность анализировать субпопуляции. Интеграция электронных записей из медицинских карт может помочь выделить субпопуляции пациентов по множеству различных критериев — например, по демографическим критериям, цифровым биомаркерам или фенотипам12.
При оценке ИРП клиницисты должны тщательно проанализировать такие важные аспекты исследований, как13:
Правильно собранные достоверные ДРП значительно экономят время и усиливают научную доказательную базу работы клиницистов, в совокупности с РКИ создают прочный фундамент для развития медицины и задают вектор для поиска новых терапевтических возможностей, позволяют анализировать большие объемы данных и получать воспроизводимые результаты. Все это обеспечивает более точные клинические алгоритмы для работы с дифференцированными группами пациентов и в итоге улучшает клиническую практику.
Преимущества ИРП для пациента и врача значительны. Потенциально участником ИРП может быть каждый пациент, так как критерии включения и невключения, как правило, очень просты и часто ограничиваются только возрастом, диагнозом и принимаемой терапией. Именно это способствует формированию большого числа подгрупп в рамках субанализов таких исследований.
Пациенты могут включаться в исследования проспективно (классический пример — проспективные неинтервенционные (наблюдательные) исследования) или ретроспективно, то есть для анализа используются уже имеющиеся ДРП. Использование существующих электронных баз — в частности данных электронных медицинских карт, данных из регистров — значительно упрощает процесс формирования выборки исследования, обработки данных и получения результатов14.
Так, для исследований COVID-19 это может быть набор участников, которые предположительно более привержены лечению, а также выбор когорты или местности, отвечающих желаемым требованиям (например, включение пациентов из местности с высоким уровнем инфицирования вирусом COVID-19, чтобы проверить эффективность антиковидного лечения)15,16.
ИРП могут быть использованы для формирования когорт пациентов, у которых прием препарата помог добиться наилучших результатов. С другой стороны, использование ДРП будет полезным для уменьшения неоднородности в исследованиях: опираясь на такие данные, можно выявить группы пациентов, для которых применение исследуемого препарата не принесло желаемого результата. Например, это могут быть пациенты с отягощенным анамнезом или те, кто использует определенные лекарства, снижающие эффективность изучаемого препарата17.
Кроме того, разработчики исследования могут использовать прогностические маркеры для более тщательного отбора пациентов, которые могут лучше отреагировать на исследование продукта18.
В настоящее время для ответа на ряд научных задач в ИРП часто используют так называемые Patient Reported Outcomes, PROs (исходы, сообщаемые пациентами). PROs — один из наиболее распространенных инструментов оценки качества жизни, в частности они могут предложить исчерпывающую информацию о восприятии метода лечения пациентом и его влиянии на качество жизни19. При этом важно принимать во внимание, что, когда участников просят сообщить информацию, необходимую для оценки эффективности или безопасности, данные могут быть неточными, поскольку восприятие пациента может влиять на результат20.
Появление носимых устройств значительно изменило эту ситуацию. Медицинские работники и исследователи теперь могут отслеживать жизненно важные показатели клинического уровня, включая частоту сердечных сокращений, частоту дыхания, температуру, артериальное давление, насыщение кислородом, ЭКГ, эпизоды кашля, потливость, сон, уровни активности и положение тела в режиме реального времени — это сокращает количество необходимых визитов21.
Практикующим врачам очень важно отслеживать действие новых лекарств и технологий в долгосрочной перспективе. Поскольку не все факторы и события можно идентифицировать в ходе исследования, требуется наблюдение в течение более длительного периода времени. Например, после клинического исследования, посвященного иммунизации некоторыми вакцинами от COVID-19, были выявлены нежелательные явления (тромбозы у молодых женщин). ИРП помогают врачам предвидеть и минимизировать такие явления в будущем22.
Таким образом, ИРП дают важную информацию, могут быть полезны во врачебной практике и при этом могут влиять на принятие клинических решений и разработку алгоритмов лечения. С накоплением опыта проведения и использования совершенствуются механизмы интеграции клинических исследований и исследований рутинной практики для разработки новых стратегий лечения и оценки эффективности терапевтических схем.
Результаты различных ИРП врачи могут найти в рецензируемых журналах, в том числе отечественных. Подобные исследования — важный источник сведений об эффективности лекарственных препаратов (ЛП) и медицинских технологиях в целом; в мировой практике их учитывают в комплексной оценке и принятии решений при разработке клинических рекомендаций, стандартов медицинской помощи, составлении ограничительных перечней ЛП (перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), перечень высокозатратных нозологий, минимальный ассортимент аптек)23.
Мы получили Вашу заявку и свяжемся с Вами в ближайшее время для подтверждения регистрации
Укажите адрес почты, использованный при регистрации. Мы отправим вам письмо, которое позволит изменить пароль
Нажимая кнопку «Присоединиться», вы подтверждаете свое согласие на обработку компанией Санофи предоставленных вами в форме персональных данных.
Компания Санофи обязуется соблюдать конфиденциальность отправленных вами сообщений. Адрес электронной почты и иная информация, указанная вами в форме, будет использована исключительно для направления ответа на ваше сообщение.
Компания Санофи не будет использовать указанные вами контактные данные для рассылки не запрашиваемых материалов и информации.
Мы получили Вашу заявку и свяжемся с Вами в ближайшее время для подтверждения регистрации
Обращаем Ваше внимание на то, что процесс регистрации не был завершен! Для завершения регистрации Вам необходимо подписать согласие на обработку персональных данных. После этого Вам будут доступны все ресурсы нашего сайта.
Подтвердите свои данные для возобновления доступа. Для этого введите код, отправленный на указанный контакт, и подтвердите сведения о себе.
Внимание! Вы собираетесь перейти по внешней ссылке.
Подтвердите переход нажатием кнопки «Перейти» или «Отменить»
Ссылка: